Pubblicato in: Articoli, Validi

Sicilia, arriva il farmaco contro la sclerosi multipla: una “rivoluzione copernicana”

Nella nostra isola un nuovo farmaco destinato a contrastare l’avanzata della sclerosi multipla nelle sue forme più progressive. Il farmaco è stato da poco brevettato e introdotto in Italia, ma è già definito da alcuni una “scoperta rivoluzionaria”.

Una nuova speranza si affaccia contro la sclerosi multipla, malattia neurologica che colpisce il sistema nervoso e può produrre disabilità anche grave, e che miete più vittime nei giovani tra i 20 e i 40 anni, dei quali più donne che uomini. Finora non esistevano farmaci affidabili che ne ostacolassero l’evoluzione, ma questo potrebbe cambiare presto.

In Italia è ora disponibile Ocrelizumab, la prima molecola approvata da Aifa sia per la sclerosi multipla recidivante sia per la forma primariamente progressiva. La nuova scoperta è stata definita “copernicana” dal Prof. Giancarlo Comi, direttore del Dipartimento di Neurologia del San Raffaele di Milano, per degli importanti vantaggi che porta: ossia uno strumento per affrontare precocemente la forma di malattia, e avere a disposizione uno strumento efficace e sicuro che può essere usato anche nella forma di malattia più diffusa. Ocrelizumab, attaccando solo un tipo specifico di linfociti B, riduce in maniera significativa le recidive di malattia e ne rallenta la progressione e sarebbe somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi.

Il farmaco, che è stato approvato dall’Aifa e necessita solo dell’approvazione delle singole regioni, farà il suo ingresso in Sicilia al convegno”From the candle to the lightbulb”, che si svolgerà sabato 1 dicembre a Palermo presso l’hotel NH.

Pubblicato in: Articoli, Validi

Approvata in Italia in tempi record la prima terapia contro l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA)

disabile-carrozzina-elettrica

I malati italiani di SMA, malattia genetica rara che colpisce soprattutto i bambini, potranno accedere al farmaco, dopo risultati sperimentali molto incoraggianti

Una nuova importante notizia per le persone con SMA (Atrofia Muscolare Spinale), malattia neuromuscolare genetica che colpisce prevalentemente i bambini, causa di gravi di disabilità quando non di morte (rappresenta la prima causa genetica di mortalità infantile): poiché i dati clinici hanno dimostrato risultati significativi, sarà disponibile per tutti i malati italiani la prima terapia al mondo esistente.

Il nuovo farmaco, già disponibile in alcuni paesi europei, oltre che in USA e in Giappone, era stato distribuito nei mesi scorsi  in Italia in via compassionevole a circa 130 bambini colpiti dalla forma più grave di Sma, quella di Tipo 1. Ora, grazie all’approvazione da parte dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) sarà a disposizione di tutti i malati italiani.
Il nuovo farmaco (nusinersen) costituisce il primo trattamento per questa malattia approvato in Italia ed è stato esaminato nell’ambito del percorso di approvazione accelerata dell’Agenzia Italiana del Farmaco, mirato ad accelerare l’accesso ai farmaci che curano le malattie gravi o pericolose per la vita e, in generale, rispondono a bisogni clinici non soddisfatti. I dati degli studi clinici hanno evidenziato risultati significativi in termini di aumento della sopravvivenza nei bambini con Sma (La diminuzione della mortalità è stata registrata fino al 47%).  e di raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo, come il controllo della testa, la posizione seduta, il gattonamento e il cammino.

Con l’approvazione da parte dell’AIFA, il farmaco sarà ora disponibile per tutti i pazienti italiani colpiti da Sma. “È tempo di festeggiare. L’approvazione italiana di nusinersen segna l’inizio di una nuova era per tutte le famiglie che lottano contro la Sma. I risultati clinici ci fanno ritenere che con il nuovo farmaco, associato a una corretta gestione della malattia, la storia naturale della Sma non sarà più la stessa – ha dichiaroato Daniela Lauro, presidente nazionale di Famiglie SMA, che aggiunge: “I tempi rapidi della distribuzione del farmaco non hanno uguali in Europa e l’Italia rappresenta un caso di eccellenza nel mondo”.

Anche la storia che ha portato a questa decisione è da raccontare: ha spiegato all’Ansa Eugenio Mercuri, dell’Unità di Neuropsichiatria Infantile al Policlinico Universitario Gemelli di Roma che i dati osservati negli studi sono stati fin da subito molto promettenti, tanto che per la prima volta si è deciso di interrompere gli studi prima del loro completamento, per permettere a chi si trovava nel gruppo placebo di ricevere il trattamento.
L’approvazione italiana apre la strada alla definizione di nuovi standard di cura, la cui applicazione richiederà la messa in campo di risorse per la formazione dei centri che somministreranno la terapia, precisano gli specialisti.
Addirittura, la nuova terapia potrebbe davvero aprire a nuovissimi scenari di trattamento, poiché dai risultati osservati si è visto come bambini presintomatici trattati precocemente con il farmaco abbiano visto una drastica riduzione nella comparsa dei sintomi della patologia.

 

Articolo su Disabili.com