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Alzheimer: nel 2020 potrebbe arrivare il primo farmaco che rallenta il declino cognitivo

L’azienda statunitense Biogen chiederà alla Food and Drug Administration l’autorizzazione al commercio del farmaco “aducanumab”

Buone notizie sul fronte Alzheimer: negli Stati Uniti si va verso la commercializzazione di un farmaco sperimentale che sarebbe in grado di rallentare il declino cognitivo dei malati. Si tratta di “Aducanumab”, un anticorpo specifico che agisce a contrasto della proteina ‘beta-amiloide”, alla base della demenza tipica dell’Alzheimer.
Attualmente non esiste in commercio un farmaco in grado di curare l’Alzheimer, e se ‘Aducanumab’ si rivelasse efficace, come sembra, si tratterebbe di una rivoluzione in grado di aiutare milioni di persone.

L’ azienda Biogen, che sta sperimentando ‘aducanumab’, sta per chiedere l’autorizzazione all’organo regolatorio Usa sui farmaci (la FDA) per poterlo commercializzare, dopo che la stessa azienda aveva quasi rinunciato a continuare la ricerca, poiché i dati dei primi trial clinici non sembravano soddisfacenti. Ripresi gli studi, si era invece giunti a buoni risultati aumentando il dosaggio dell’anticorpo, giungendo a risultati che fanno ritenere che il farmaco possa effettivamente essere efficace per rallentare il declino mentale che colpisce le persone con Alzheimer.

Nella nota della Biogen si spiegano i miglioramenti registrati nei malati che hanno utilizzato  ‘aducanumab’ per testarne l’efficacia: memoria, orientamento e linguaggio sembrano migliorati. Inoltre azioni quotidiane come i lavori domestici e gli spostamenti fuori casa in autonomia sono risultati più eseguibili in autonomia dai partecipanti al trial. Questi risultati, inoltre, dimostrerebbero quindi che agire proprio sui beta amiloidi sia la strada da seguire per contrastare la decadenza cognitiva, aprendo così anche allo sviluppo di altri composti per rallentare non solo Alzheimer ma anche altre patologie neurodegenerative.

Quanto alle tempistiche, ora la palla passerà alla Food and Drug Administration che dovrà valutare efficacia e sicurezza del farmaco, con la possibilità di procedere per il  mercato USA, si spera per il 2020, in un primo momento per i malati partecipanti al trial. L’azienda, inoltre, dichiara di programmare un dialogo con le autorità regolatrici anche nei mercati internazionali, inclusa Europa e Giappone.

 

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Approvata in Italia in tempi record la prima terapia contro l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA)

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I malati italiani di SMA, malattia genetica rara che colpisce soprattutto i bambini, potranno accedere al farmaco, dopo risultati sperimentali molto incoraggianti

Una nuova importante notizia per le persone con SMA (Atrofia Muscolare Spinale), malattia neuromuscolare genetica che colpisce prevalentemente i bambini, causa di gravi di disabilità quando non di morte (rappresenta la prima causa genetica di mortalità infantile): poiché i dati clinici hanno dimostrato risultati significativi, sarà disponibile per tutti i malati italiani la prima terapia al mondo esistente.

Il nuovo farmaco, già disponibile in alcuni paesi europei, oltre che in USA e in Giappone, era stato distribuito nei mesi scorsi  in Italia in via compassionevole a circa 130 bambini colpiti dalla forma più grave di Sma, quella di Tipo 1. Ora, grazie all’approvazione da parte dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) sarà a disposizione di tutti i malati italiani.
Il nuovo farmaco (nusinersen) costituisce il primo trattamento per questa malattia approvato in Italia ed è stato esaminato nell’ambito del percorso di approvazione accelerata dell’Agenzia Italiana del Farmaco, mirato ad accelerare l’accesso ai farmaci che curano le malattie gravi o pericolose per la vita e, in generale, rispondono a bisogni clinici non soddisfatti. I dati degli studi clinici hanno evidenziato risultati significativi in termini di aumento della sopravvivenza nei bambini con Sma (La diminuzione della mortalità è stata registrata fino al 47%).  e di raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo, come il controllo della testa, la posizione seduta, il gattonamento e il cammino.

Con l’approvazione da parte dell’AIFA, il farmaco sarà ora disponibile per tutti i pazienti italiani colpiti da Sma. “È tempo di festeggiare. L’approvazione italiana di nusinersen segna l’inizio di una nuova era per tutte le famiglie che lottano contro la Sma. I risultati clinici ci fanno ritenere che con il nuovo farmaco, associato a una corretta gestione della malattia, la storia naturale della Sma non sarà più la stessa – ha dichiaroato Daniela Lauro, presidente nazionale di Famiglie SMA, che aggiunge: “I tempi rapidi della distribuzione del farmaco non hanno uguali in Europa e l’Italia rappresenta un caso di eccellenza nel mondo”.

Anche la storia che ha portato a questa decisione è da raccontare: ha spiegato all’Ansa Eugenio Mercuri, dell’Unità di Neuropsichiatria Infantile al Policlinico Universitario Gemelli di Roma che i dati osservati negli studi sono stati fin da subito molto promettenti, tanto che per la prima volta si è deciso di interrompere gli studi prima del loro completamento, per permettere a chi si trovava nel gruppo placebo di ricevere il trattamento.
L’approvazione italiana apre la strada alla definizione di nuovi standard di cura, la cui applicazione richiederà la messa in campo di risorse per la formazione dei centri che somministreranno la terapia, precisano gli specialisti.
Addirittura, la nuova terapia potrebbe davvero aprire a nuovissimi scenari di trattamento, poiché dai risultati osservati si è visto come bambini presintomatici trattati precocemente con il farmaco abbiano visto una drastica riduzione nella comparsa dei sintomi della patologia.

 

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